Il tema: “Insieme per un’assistenza migliore”. A conclusione di una settimana gremita di iniziative a livello globale, la VII Giornata Mondiale delle Malattie Rare riuscirà a dar voce a pazienti e famiglie, rivolgendosi anche alla politica e alla ricerca scientifica, al fine di coordinare azioni socio-politiche a beneficio dei malati, a livello nazionale e internazionale. In Italia, uno dei primi appuntamenti di rilievo è stata l’Udienza Generale dei malati e delle loro famiglie con Papa Francesco, di mercoledì 26 febbraio: molto toccante l’abbraccio del pontefice con le persone affette da malattie rare provenienti da tutta la penisola. Papa Francesco ha incontrato inoltre i responsabili delle Istituzioni che operano nell’Assistenza e nella Ricerca in questo campo, mentre per il 28 febbraio è in previsione un incontro con pazienti e rappresentanti delle Istituzioni a Montecitorio. Obiettivo primario: informare le coscienze su cosa siano le malattie rare e cosa comportino nella vita del paziente e della sua famiglia. Come riporta l’UNIAMO FIMR Onlus (Federazione Italiana Malattie Rare), l’obiettivo di “combattere le disuguaglianze dell’accesso alle cure e ai farmaci nei diversi Paesi, coordinare azioni politiche forti a beneficio dei malati rari sia a livello internazionale che nazionale, riflettere e mantenere la forza del riconoscimento europeo delle malattie rare quale ‘Priorità di sanità pubblica’”. D’altra parte, solo in Italia un milione e mezzo di persone soffre di una malattia rara, specie i bambini, mentre tra Europa e Nord America la stima è di 60 milioni di persone. La scienza conosce oltre 6000 malattie rare diverse, che colpiscono una persona su venti. Per la maggior parte hanno origine genetica e sono gravi, debilitanti e croniche. Dal 2008, il 28 febbraio è la Giornata mondiale per le Malattie Rare, che vede protagonisti i pazienti di queste patologie, a volte potenzialmente letali. Parola chiave della Giornata del 2014 è ASSISTENZA. Le aree in cui si è evidenziato un maggiore sviluppo dell’Assistenza sono le seguenti:

• dare vita a politiche per migliorare l’accesso ai medicinali per curare le malattie rare;
• identificare e migliorare l’accesso ai servizi sociali specializzati per le malattie rare;
• Centri di competenza e reti europee di riferimento per l’assistenza medica specialistica;
• Piani Nazionali sulle malattie rare per i paesi dell’Unione Europea.